Uso “off-label” (letteralmente “fuori etichetta”) significa impiego di medicinali per fini terapeutici non previsti dal foglietto illustrativo e quindi in modo non conforme alle caratteristiche del preparato autorizzato. Questo uso avviene perché la pratica clinica suggerisce che potrebbe esserci un impiego del medicinale anche in situazioni inizialmente non previste e pertanto non studiate ad hoc, non approvate e prive di norme regolatorie. Questo uso “diverso” non è proibito tassativamente dalla legge purché il medico curante, basandosi sulla propria esperienza e/o su segnalazioni in letteratura, ritiene utile avvalersene anche al di fuori dell’uso autorizzato. Uno dei tanti esempi è quello della finasteride, farmaco ideato per l’ipertrofia prostatica e poi usato per frenare la caduta dei capelli. Logicamente, l’uso di un farmaco off-label, più frequente di quanto si ritenga e magari con modalità e dosaggi diversi da quelli previsti dal “bugiardino” ufficiale per affezioni codificate, espone a possibili rischi collaterali (nel caso della finasteride appena citata, calo della libido e riduzione dell’eiaculato). Nonostante gli effetti secondari siano risultati non sempre marginali, fino ad oggi non è stata eseguita alcuna indagine sistematica specifica nella popolazione adulta circa tali eventi avversi provocati dall’uso off-label dai farmaci. A farla ci ha pensato nel 2015 un team di ricercatori della McGill University di Montreal e del Massachusetts College of Pharmacy and Health Sciences (USA), che hanno pubblicato i risultati su “Jama Internal Medicine”. Sono state esaminate le cartelle cliniche relative a 46.021 pazienti adulti che hanno ricevuto più di 151.000 prescrizioni tra il 2005 e il 2009. Nello studio più del 10% dei farmaci risultava prescritto off-label e in oltre l’80% di questo 10% l’uso non era sostenuto da suggestive evidenze scientifiche. Gli effetti avversi ascrivibili all’uso off label di medicamenti risultano 21,7 ogni 10 mila trattati, cifra sorprendentemente ben superiore, quasi doppia, rispetto a quella causata dai farmaci “on” label, assunti cioè secondo indicazione appropriata e autorizzata (12,5 ogni 10 mila). Gli effetti collaterali degli off label variano dal banale al serio con necessità di visite al Pronto Soccorso o di ricovero ospedaliero. Per i ricercatori della McGill University ciò comporta un costo medio per ciascun soggetto compreso tra 759 ai 1.214 dollari. Le conseguenze cliniche e socioeconomiche impongono pertanto non di escludere tout court l’uso off label, ma di ricorrervi con estrema prudenza e solo in presenza di forte suggestione di efficacia affiorante dalla letteratura o dalla personale pratica medica. Quanto al paziente, per l’uso off label di un farmaco, è sempre consigliabile sentire prima il medico, evitando un incauto fai da te.