La colangite sclerosante primitiva (CSP) è una rara infiammazione dei dotti biliari intra- ed extra-epatici che vanno incontro a progressiva alterazione/stenosi. In Italia ne soffrono circa 15 mila persone, in prevalenza giovani donne. La natura autoimmunitaria è assodata e un maggior rischio di CSP ce l’hanno infatti anche soggetti affetti morbo di Crohn e da colite ulcerosa, malattie nelle quali pure l’immunità gioca un suo ruolo. Quando i sintomi affiorano essi consistono in prurito, lieve ingiallimento di congiuntive e cute, anoressia e astenia. L’evoluzione molto lenta in cirrosi o cancro-cirrosi attesterà la severità del danno epatico e cerebrale (in primis sanguinamento da varici esofagee, confusione mentale). La diagnosi si basa su test ematochimici di infiammazione (sia aspecifici che specifici epatici) e immunologici (ricerca di anticorpi), e poi su esami come la colangiografia retrograda per via endoscopica, la colangio-RM e la biopsia epatica. La cura anti-prurito si avvale di acido ursodesossicolico (URSO) e si anti-istaminici (specie questi ultimi poco efficaci). Si cerca pure di aumentare l’escrezione fecale di sali biliari con agenti che li “sequestrano” nell’intestino, impedendone il riassorbimento e ciò al fine di rallentare la progressione verso la cirrosi, per la quale unica cura è il trapianto del fegato. In caso di stenosi dei dotti biliari marcata al punto da impedire il flusso di bile (con conseguente itterizia), l’endoscopista o il chirurgo inseriranno degli “stent” nei dotti che, almeno per un certo tempo, garantiranno una sufficiente pervietà. Dal 2016 è stato approvato un nuovo agente (in fascia H, erogabile cioè solo in ospedale, in reparti autorizzati), l’”acido obeticolico” (OB, nome commerciale “Ocaliva”) che agisce selettivamente su uno specifico recettore presente sul nucleo delle cellule epatiche. L’OB, rimborsabile dal SSN già nel 2017, sembra costituire un sensibile progresso nella cura della CSP. La commercializzazione del farmaco decisa dagli enti regolatori si è basata su uno studio di 217 pazienti con CSP non rispondenti o intolleranti alla cura con il solo URSO. Lo studio era condotto inizialmente in doppio cieco con OB in due dosaggi contro placebo, una volta al giorno per 12 mesi (e terapia continuata poi non più in cieco fino a 48 mesi). I parametri laboratoristici di stasi biliare (aumento della fosfatasi alcalina e della bilirubina) sono risultati significativamente ridotti e/o stabilizzati grazie all’OB e la tolleranza è stata giudicata accettabile/soddisfacente (meno che per il prurito e l’astenia). Un po’ di luce in fondo al tunnel sembra dunque intravvedersi, ma è necessario verificare lo stop alla progressione per un tempo ancor più lungo. È anche auspicabile una riduzione del costo dell’acido obeticolico attualmente troppo elevato (30 cp costano oltre i 3000 euro).